Por primera vez, la agencia del medicamento de Estados Unidos (FDA según sus siglas en inglés) ha autorizado un medicamento extraído de la leche de cabras transgénicas. Doscientas cabras, genéticamente modificadas, criadas en una granja de Massachusetts bajo estrictas condiciones de seguridad, son la nueva 'farmacia' para pacientes con un raro trastorno de coagulación congénito.

El fármaco, bautizado como Atryn por su fabricante (GTC Biotherapeutics Inc's), es un antitrombótico que beneficiará a los pacientes con una enfermedad denominada deficiencia hereditaria de trombina, en la que su organismo es incapaz de fabricar una proteína sanguínea que previene la formación de coágulos (la antitrombina). Para suplir su déficit, estas personas recibirán por vía intravenosa la proteína obtenida de la leche de estos animales, cuyo ADN ha sido modificado para que produzcan precisamente dicho 'ingrediente'.

Para su fabricación, la compañía ha insertado el gen humano responsable de la antitrombina en la región del ADN del animal responsable de la producción de leche (no en todo su organismo). El nuevo gen surgido de esta unión fue inyectado en un embrión de cabra formado aún por sólo una célula, que fue implantado en el útero de una hembra que hizo las veces de 'madre de alquiler'. Una vez nacida la nueva cría capaz de producir la proteína en su propia leche, el resto de los ejemplares fueron naciendo por un sistema de reproducción tradicional.

La antitrombina que se puede obtener de la leche de cabra, se fabricaba hasta ahora en grandes tanques de acero a partir de plasma humano. Según la compañía, las 200 cabras de la granja son capaces de fabricar en un año el equivalente a la proteína derivada de 90.000 donaciones de sangre; y si fuese necesario aumentar la producción podría ampliarse el rebaño.

Aunque no sea la primera vez que se emplean animales vivos en la fabricación de medicamentos (la insulina comenzó a fabricarse con la 'colaboración' de cerdos y vacas), esto si se trata de los primeros ejemplares genéticamente modificados para servir como 'productores' de una proteína humana.

Las miles de personas que sufren este riesgo de trombos, suelen recibir normalmente tratamiento con otros anticoagulantes, como la heparina. Sin embargo, esta terapia se evita durante el parto o en una operación, por el riesgo de hemorragias. Frente a estas situaciones, la FDA ha autorizado la nueva terapia de origen animal.